CYSTADROPS 3,8MG/ML Oční kapky, roztok

Farmakoterapeutická skupina: Oftalmologika, jiná oftalmologika, ATC kód: S01XA21 Mechanismus účinku Merkaptamin snižuje akumulaci krystalů cystinu v rohovce snižováním hladiny cystinu konverzí cystinu na cystein a tvorbou smíšených disulfidů merkaptaminu a cysteinu. Klinická účinnost a bezpečnost S přípravkem Cystadrops byla provedena tři klinická hodnocení: klinické hodnocení s jednou větví u 8 dětí a dospělých (studie OCT-1), randomizované, multicentrické, otevřené, aktivně kontrolované klinické hodnocení ve fázi III (studie CHOC) provedené se 32 pacienty, otevřená, multicentrická jednoramenná studie (CYT-C2-001) provedená u 5 pacientů ve věku do 2 let. Studie OCT-1 Studie hodnotila bezpečnost a účinnost přípravku Cystadrops během 5 let.‍​‍‍‍​‍‍‍‍‍‍‍‍​‍ Úprava dávky byla prováděna po očním vyšetření. Žádný z pacientů během 5letého následného sledování nepřerušil léčbu. Účinnost byla hodnocena pomocí konfokálního mikroskopického celkového skóre in vivo (IVCM – In-Vivo Confocal Microscopy) kvantifikací krystalů cystinu v 7 vrstvách rohovky. Po 30 dnech léčby a při mediánu četností 4 instilací denně bylo pozorováno v průměru 30% snížení celkového skóre IVCM jako. Průměrné snížení usazenin krystalů cystinu o 30 % ve srovnání s výchozím stavem se udržovalo po celou dobu dávkovacího režimu s mediánem 3 kapky/oko/den (rozsah 1 – 3 kapky) u 7 z 8 pacientů. Fotofobie měla v průběhu času tendenci ke zlepšování. Studie CHOC Tato studie byla randomizované, kontrolované hodnocení k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti přípravku Cystadrops po období 90 dnů léčby při dávkovacím režimu 4 kapky/oko/den. Celkové skóre IVCM bylo primárním cílovým parametrem. Působení přípravku Cystadrops bylo vystaveno 15 pacientů. Průměrné celkové skóre IVCM bylo vypočítáno u 11 pacientů. 30. den byl ve větvi s přípravkem Cystadrops pozorován sklon k nižšímu celkovému skóre IVCM. Devadesátý den byl ve větvi s přípravkem Cystadrops potvrzen průměrný pokles o 40 %. Byla prokázána superiorita přípravku Cystadrops v porovnání s kontrolní větví (merkaptaminhydrochlorid 0,10 %) p<0,0001 95% CI (2,11; 5,58). Byla rovněž prokázána superiorita přípravku Cystadrops při hodnocení fotofobie zkoušejícím v porovnání s kontrolní větví (merkaptamin -hydrochlorid 0,10 %) p=0,0048 95% CI (0,23; 1,14). Pediatrická populace Klinické údaje o bezpečnosti a účinnosti byly shromážděny během 3 klinických hodnocení (studie OCT-1, CHOC a CYT-C2-001). Celkem bylo působení přípravku Cystadrops vystaveno 20 pediatrických pacientů, z čehož 5 subjektů bylo mladších než 2 roky. Nejmladší zařazený pacient měl 13 měsíců. Výsledky bezpečnosti a účinnosti jsou v dospělé i pediatrické populaci podobné.