Translarna

Skutkiem mutacji nonsensownej DNA jest zakodowanie nieprawidłowo krótkiego łańcucha białkowego, co prowadzi do choroby. Ataluren umożliwia wytworzenie łańcucha o prawidłowej długości. W osoczu ataluren osiąga stężenie maksymalne w osoczu po 1,5 godziny od podania. Biodostępność zawiesiny po przyjęciu doustnym jest powyżej 50%, pomimo tego że substancja jest nierozpuszczalna w wodzie. Niemalże cała dawka atalurenu wiąże się z białkami osocza, nie przenikając do czerwonych krwinek. Do zmetabolizowania atalurenu dochodzi dzięki łączeniu się enzymów z grupy UGT w wątrobie, jelitach i nerkach. W tym procesie dochodzi do powstania metabolitu atalureno-O-1beta-acyloglukuronidu. Ataluren jest wydalany w porównywalnych ilościach z kałem i moczem.