Cerdelga

Eliglustat hamuje enzymsyntazę glukozyloceramidu w sposób silny i swoisty. Lek działa na zasadzie hamowania tworzenia cząsteczkiglukozyloceramidu, przez co ogranicza proces kumulacji tego związku w organizmie. Jest to tak zwana terapia SRT (substrate reduction therapy). Eluglustat jest wskazany do długotrwałego leczenia choroby Gauchera typu 1. Biodostępność eliglustatu po podaniu doustnym wynosi około 5%. Lek ulega efektowi pierwszego przejścia przez wątrobę. Eliglustat osiąga maksymalne stężenie w surowicy krwi po około 90- 180 minutach.  Posiłki nie mają istotnego klinicznie wpływu na proces wchłaniania leku. Eliglustat wiąże się z białkami osocza w granicach 76-83%. Objętość dystrybucji dla pacjentów określanych jako EM (extensive metabolizers) wynosi 835 l. Lek w znacznym stopniu przenika do tkanek. Eliglustat jest metabolizowany przez układy izoenzymów CYP2D6 oraz CYP3A4. Produkty przemian metabolicznych leku są nieaktywne farmakologicznie. Metabolizm leku obejmuje reakcje utleniania grupyoktanoilowej orazgrupy funkcyjnej2,3-dihydro-1,4-benzodioksanowejcząsteczki leku. Okres półtrwania dla osób szybko metabolizujących EM (extensive metabolizers) wynosi 6,5 godziny, natomiast dla osób określanych jako PM (poor metabolizers) 8,9 godziny.Lek jest eliminowany z organizmu w postaci metabolitów wraz z moczem (około 42% dawki) i kałem (około 52% dawki).