Galafold

Migalastat stosowany jest w leczeniu choroby spichrzeniowej Fredy'ego związanej z niedoborem enzymu lizosomalnego α-galaktozydazy A, którego brak prowadzi do zaburzonego metabolizmu glikosfingolipidów oraz odkładania substratów w tkankach i narządach. Przyjmowanie migalastatu zwiększa stężenie oraz aktywność α-galaktozydazy A w limfocytach, skórze oraz nerkach umożliwiając prawidłowy metabolizm glikosfingolipidów. Migalastat wchłaniany jest z przewodu pokarmowego w 75% osiągając stężenie maksymalne po 3 godzinach po podaniu. Substancja wykazuje wyższą wchłanialność przyjmowana na czczo. Nie wykazano wiązania migalastatu z białkami osocza. Migalastat ulega metabolizmowi jako substrat dla urydyno 5'-difosfo-glukuronozylotransferazy (UGT) do 3 metabolitów w sprzężonych z O-glukuronidem. Czas półtrwania migalastatu wynosi od 3 do 5 godzin. Wydalanie substancji oraz jej metabolitów w 70% odbywa się z moczem, pozostała część usuwana jest z kałem.