Esta informação destina-se apenas a fins educativos. Não constitui aconselhamento médico. Consulte sempre um profissional de saúde qualificado.
Rx
Voretigene neparvovec
5 x 10^12 genomów wektora/ml, Koncentrat i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań
INN: Voretigene neparvovec
Atualizado: 2026-04-13
Disponível em:
🇨🇿🇩🇪🇬🇧🇵🇱🇵🇹🇸🇰
Forma
Koncentrat i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań
Posologia
5 x 10^12 genomów wektora/ml
Via de administração
podsiatkówkowa
Armazenamento
User Reviews
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Sobre este produto
Fabricante
Novartis Europharm Limited (Niemcy)
Código ATC
S01XA27
Fonte
URPL
A proteína de 65 kilodalton específica do epitélio pigmentado da retina (RPE65) está localizada nas células epiteliais do pigmento retiniano e converte o all-trans-retinol em 11-cis-retinol, o qual, subsequentemente, forma o cromóforo, 11-cis-retinal, durante o ciclo (retinóide) visual.
Estes passos são críticos na conversão biológica de um fotão de luz num sinal eléctrico no interior da retina.
As mutações no gene RPE65 causam actividade reduzida ou ausência de actividade da RPE65 all-trans-retinol isomerase, bloqueando o ciclo visual e resultando em perda de visão.
Ao longo do tempo, a acumulação de precursores tóxicos leva à morte das células epiteliais do pigmento da retina e, subsequentemente à morte celular progressiva das células fotorreceptoras.
Os indivíduos com distrofia retiniana associada com mutação bialélica RPE65 apresentam perda de visão, incluindo diminuição de parâmetros da função visual, tais como acuidade visual e campos visuais, frequentemente durante a infância e adolescência; no limite, esta perda de visão progride para cegueira completa.
A injecção de voretigene neparvovec no espaço subretiniano resulta na transdução de células epiteliais do pigmento da retina com ADNc codificador da proteína RPE65 humana normal (terapia de aumento/reforço de gene), proporcionando o potencial para restaurar o ciclo visual.
⚠️ Avisos
Gravidez
Gravidez:
Como medida de precaução, é preferível evitar a utilização de voretigene neparvovec durante a gravidez.
Aleitamento
Aleitamento:
Tem de ser tomada uma decisão sobre a descontinuação da amamentação ou a descontinuação da terapêutica com voretigene neparvovec tendo em conta o benefício da amamentação para a criança e o benefício da terapêutica para a mulher.
Condução
Condução:
Os doentes não devem conduzir ou utilizar maquinaria pesada até que a função visual tenha recuperado suficientemente, conforme aconselhado pelo seu oftalmologista.
Devem ser sempre usadas técnicas assépticas adequadas para a preparação e administração de Voretigene neparvovec.
Foram observadas as seguintes reacções adversas com o procedimento de administração:
- Inflamação ocular (incluindo endoftalmite), rasgadura da retina e descolamento de retina. Os doentes devem ser instruídos para notificar imediatamente quaisquer sintomas sugestivos de endoftalmite ou de descolamento de retina e estes devem ser geridos de forma adequada.
- Doença retiniana (adelgaçamento foveal, perda de função foveal), buraco macular, maculopatia (membrana epiretiniana, enrugamento macular), e afecção ocular (deiscência foveal).
- Aumento da pressão intra-ocular. A pressão intra-ocular deve ser monitorizada antes e após a administração do medicamento, e gerida de forma apropriada. Os doentes devem ser instruídos para evitar viajar de avião ou outras viagens para altitudes elevadas até que a bolha de ar formada como resultado da administração de Voretigene neparvovec se tenha completamente dissipado do olho. Pode ser necessário um período de tempo até uma semana ou mais antes que a bolha de ar se dissipe; isto deve ser verificado por exame oftalmológico. Um aumento rápido da altitude enquanto a bolha de ar ainda estiver presente pode causar um aumento na pressão ocular e perda de visão irreversível.
Podem ocorrer perturbações visuais temporárias, tais como visão turva e fotofobia, durante as semanas que se seguem ao tratamento. Os doentes devem ser instruídos para contactar o seu profissional de saúde se as perturbações visuais persistirem. Os doentes devem evitar nadar devido ao risco aumentado de infecção no olho. Os doentes devem evitar actividade física intensa devido a um risco aumentado de lesão no olho. Os doentes podem voltar a nadar e praticar actividade física intensa após um mínimo de uma ou duas semanas, conforme aconselhado pelo seu profissional de saúde.
Pode ocorrer derramamento transitório e de baixo teor do vetor nas lágrimas dos doentes. Os doentes/cuidadores devem ser avisados para manusear os materiais usados resultantes de compressas, lágrimas e secreção nasal de forma apropriada, o que pode incluir armazenamento de materiais usados em sacos selados antes da eliminação. Estas precauções de manuseamento devem ser seguidas durante 14 dias após a administração de voretigene neparvovec. Recomenda-se que os doentes/cuidadores usem luvas para mudança de compressas e eliminação de materiais usados, especialmente em caso de gravidez, amamentação e imunodeficiência dos cuidadores.
Os doentes tratados com Voretigene neparvovec não devem doar sangue, órgãos, tecidos e células para transplantação.
Para reduzir o potencial de imunogenicidade, os doentes devem receber corticosteróides sistémicos antes e após a injecção subretiniana de voretigene neparvovec em cada olho. Os corticosteróides podem diminuir a potencial reacção imunitária quer ao capsídeo do vetor (vetor viral adeno-associado de serotipo 2 [AAV2]) ou ao medicamento transgénico (proteína do epitélio pigmentado da retina de 65kDa [RPE65]).
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