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VERTEX PHARMACEUTICALS (CANADA) INCORPORATED
Código ATC
B06AX05
Fonte
DPD · 02552043
Exagamglogene autotemcel é uma terapia genética autóloga na qual células-tronco hematopoiéticas CD34+ do paciente são editadas usando a tecnologia CRISPR/Cas9. Uma quebra precisa da fita dupla de DNA é feita num sítio crítico de ligação do factor de transcrição (GATA1) na região intensificadora específica do eritróide do gene BCL11A, que interrompe a ligação do GATA1 e reduz a expressão da proteína BCL11A. Após a infusão e o enxerto, a redução na expressão de BCL11A resulta num aumento na expressão da γ-globina e na produção de hemoglobina fetal a jusante. A expressão da hemoglobina fetal reduz a concentração de hemoglobina falciforme intracelular, evitando a falcização dos glóbulos vermelhos e abordando a causa subjacente da doença.
⚠️ Avisos
Gravidez
Gravidez:
Exagamglogene autotemcel não deve ser administrado durante a gravidez devido aos riscos associados ao condicionamento mieloablativo.
Aleitamento
Aleitamento:
Devido aos riscos potenciais associados ao condicionamento mieloablativo, a amamentação deve ser interrompida durante o condicionamento.
Potencial falha no enxerto de neutrófilos: monitorizar a contagem absoluta de neutrófilos (ANC) após a infusão de Exagamglogene autotemcel. Administre células de resgate em caso de falha no enxerto de neutrófilos.
Tempo Prolongado para Enxerto Plaquetário: monitorizar a contagem de plaquetas até que o enxerto plaquetário e a recuperação sejam alcançados. Os pacientes devem ser monitorizados quanto a sangramento.
Reacções de hipersensibilidade: Monitore reacções de hipersensibilidade durante e após a infusão.
Risco de edição fora do alvo do genoma: Embora não seja observado em doadores e pacientes saudáveis, o risco de edição não intencional e fora do alvo em células CD34+ devido a variantes genéticas incomuns não pode ser descartado.
