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A16AB09
Fonte
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A síndrome de Hunter é uma doença associada ao cromossoma X causada por valores insuficientes da enzima lisossómica iduronato-2-sulfatase.
A iduronato-2-sulfatase funciona catabolizando os glicosaminoglicanos (GAG) sulfato de dermatano e sulfato de heparano, ao clivar os meios sulfato ligados ao oligossacarídeo.
Devido à ausência ou deficiência da enzima iduronato-2-sulfatase nos doentes com síndroma de Hunter, os glicosaminoglicanos acumulam-se progressivamente nas células, causando congestão celular, organomegalia, destruição dos tecidos e disfunção dos sistemas de órgãos.
A Idursulfase é uma forma purificada da enzima lisossómica iduronato-2-sulfatase, produzida numa linha celular humana que proporciona um perfil de glicosilação humano, análoga à enzima de ocorrência selvagem.
A idursulfase é segregada sob a forma de glicoproteína de 525 aminoácidos e contém 8 locais de glicosilação ligados a N que são ocupados por cadeias oligossacarídicas complexas, híbridas, e com alto teor em manose. A idursulfase possui um peso molecular de cerca de 76 kD.
O tratamento de doentes com síndroma de Hunter com o medicamento por via intravenosa fornece enzima exógena destinada à captação pelos lisossomas celulares.
Os resíduos de manose-6-fosfato (M6P) nas cadeias oligossacarídicas permitem a ligação específica da enzima a recetores da M6P à superfície celular, causando a entrada da enzima, o seu direcionamento para lisossomas intracelulares e o catabolismo subsequente dos GAG acumulados.
⚠️ Avisos
Gravidez
Gravidez:
Como medida de precaução, é preferível evitar a utilização de idursulfase durante a gravidez.
Aleitamento
Aleitamento:
Tem que ser tomada uma decisão sobre a descontinuação da amamentação ou a descontinuação/abstenção da terapêutica com idursulfase tendo em conta o benefício da amamentação para a criança e o benefício da terapêutica para a mulher.
É muito importante que o médico acompanhe o progresso do tratamento em visitas regulares. Isso permitirá que este verifique se o medicamento está a funcionar correctamente e se tem efeitos secundários que podem ser causados pela idursulfase.
A Idursulfase pode causar reações alérgicas graves, incluindo anafilaxia. A Anafilaxia pode ser fatal e exige atenção médica imediata.
Informe o médico ou enfermeiro imediatamente se tiver uma erupção cutânea, comichão, dificuldade em respirar, dificuldade em engolir, ou qualquer inchaço nas mãos, rosto ou na boca depois da administração da injeção.
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