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A16AB26
Fonte
OPENFDA_NDC
A deficiência de AADC é um erro inato da biossíntese de neurotransmissores com uma hereditariedade recessiva autossómica no gene da dopa descarboxilase (DDC). O gene DDC codifica a enzima AADC que converte L-3,4-dihidroxifenilalanina (L-DOPA) em dopamina. As mutações no gene DDC resultam na redução ou ausência de actividade da enzima AADC, causando uma redução dos níveis de dopamina e a falha da maioria dos doentes com deficiência de AADC em alcançar marcos de desenvolvimento.
Eladocagene exuparvovec é uma terapia genética com base no vector AAV2 recombinante contendo o ADNc humano para o gene DDC. Após a perfusão no putâmen, o medicamento resulta na expressão da enzima AADC e subsequente produção de dopamina, e consequentemente, desenvolvimento da função motora em doentes com deficiência de AADC tratados.
⚠️ Avisos
Sem informação.
• Podem ocorrer movimentos bruscos incontroláveis ligeiros ou moderados (também chamado de discinesia) ou perturbações do sono (insónia) ou agravarem-se 1 mês após o tratamento com Eladocagene exuparvovec e durar vários meses depois. O médico irá decidir se você ou a criança precisa de tratamento para estes efeitos.
• O médico irá monitorizá-lo a si ou à criança relativamente a complicações de tratamento com Eladocagene exuparvovec, tais como o vazamento do fluido que envolve o cérebro, meningite ou encefalite.
• Nos dias que se seguem à cirurgia, o médico irá monitorizá-lo a si ou à criança relativamente a quaisquer complicações secundárias provenientes da cirurgia, da doença e da anestesia geral. Alguns destes sintomas da doença podem ser amplificados durante este período.
• Alguns sintomas específicos de deficiência AADC podem persisitir após tratamento, exemplos destes sintomas podem ter impacto no humor, transpiração e temperatura corporal.
• Após o tratamento, parte do medicamento pode entrar nos seus fluidos corporais ou da criança (por ex., lágrimas, sangue, secreções nasais, e fluido cerebrospinal; isto é conhecido como derramamento (“shedding”). Você ou a criança e o prestador de cuidados deste (especialmente se estiver grávida, a amamentar, ou com um sistema imunitário suprimido) devem usar luvas e colocar quaisquer pensos utilizados e outros resíduos de material com lágrimas e secreções nasais em sacos selados antes de os eliminar. Deve seguir estas precauções durante 14 dias.
• Você ou a criança não pode doar sangue, órgãos, tecidos, e células para transplante após tratamento com Eladocagene exuparvovec. Isto porque Eladocagene exuparvovec é um medicamento de terapia genética.
Eladocagene exuparvovec não foi estudado em crianças com menos de 18 meses de idade. Está disponível experiência limitada em crianças acima dos 12 anos de idade.
Informe o médico se você ou a criança estiver a tomar, tiver tomado recentemente ou se vier a tomar outros medicamentos.
Você ou a criança pode receber vacinas infantis de rotina de forma normal.
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