Efgartigimod alfa

A miastenia gravis (MG) é uma doença autoimune que afecta a junção neuromuscular dos músculos esqueléticos. Enquanto os mecanismos fisiopatológicos da MG diferem dependendo do subtipo em questão, todas as formas envolvem a produção de autoanticorpos IgG para alguma proteína endógena.​​​‍​​‍​​​​‍​​‍‍ Uma das proteínas mais comummente implicadas contra as quais os autoanticorpos são produzidos são os receptores de acetilcolina (AChRs), que sofrem degradação através do complexo de ataque à membrana (MAC) secundário à sua interacção com autoanticorpos específicos de AChR. A destruição de AChRs impede a transmissão regular de impulsos através da junção neuromuscular, o que acaba levando à fraqueza muscular característica - especialmente dos olhos, garganta e extremidades - observada em pacientes com MG. A imunoglobulina G, ao contrário de outras imunoglobulinas, sofre uma fase de reciclagem no endotélio vascular que prolonga drasticamente sua semi-vida. No caso de IgGs patogénicas que causam MG, isso pode facilitar um aumento da capacidade de prejudicar a transmissão neuromuscular. Essa reciclagem envolve a ligação da IgG ao receptor Fc neonatal (FcRn), que resgata a IgG da degradação lisossomal. O efgartigimode alfa é um fragmento de anticorpo IgG1 humano que se liga ao FcRn, impedindo assim a reciclagem de IgG e subsequentemente reduzindo a quantidade de IgG circulante, incluindo os autoanticorpos responsáveis pela MG.