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Fonte
KEGG
Golodirsen liga-se ao exon 53 do pré-mRNA da distrofina no gene DMD, excluindo esta unidade codificadora de proteína durante o processamento do mRNA.
A exclusão (ou salto) do exon 53 pelo golodirsen tem como resultado final a alteração do mRNA fora do quadro ao mRNA in-frame, induzindo a produção de distrofina.
A produção de uma proteína distrofina imperfeita induzida por golodirsen provavelmente leva a uma condição menos grave, a Distrofia Muscular de Becker (BMD), caracterizada pela produção de uma proteína distrofina truncada.
Pacientes com DMO geralmente podem esperar uma expectativa de vida mais longa e melhor qualidade da vida.
⚠️ Avisos
Sem informação.
Reacções de hipersensibilidade, incluindo erupção cutânea, pirexia, prurido, urticária, dermatite e esfoliação da pele ocorreram em pacientes tratados com Golodirsen. Se ocorrer uma reacção de hipersensibilidade, instituir tratamento médico apropriado e considerar retardar a infusão ou interromper o Golodirsen terapia.
Com base em dados de animais, pode causar toxicidade renal.
A função renal deve ser monitorizada; a creatinina pode não ser uma medida confiável da função renal em pacientes com DMD.
