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Roche Registration GmbH
Código ATC
M09AX15
Fonte
EMA · EMEA/H/C/005293
A DMD é uma doença recessiva ligada ao cromossomo X, progressiva e fatal, causada por mutações no gene DMD que codifica a distrofina, uma proteína essencial envolvida na integridade e função muscular.
Como um componente do complexo distrofina-glicoproteína (DGC), que absorve o choque e mantém a integridade muscular durante a contração muscular normal, a distrofina liga a rede do citoesqueleto intracelular das células da fibra muscular ao sarcolema.
A falta de proteína distrofina funcional resulta na falha da montagem do DGC, inflamação e lesão muscular, regeneração prejudicada da fibra muscular e deterioração progressiva e irreversível da função e massa muscular.
Delandistrogene moxeparvovec transporta um transgene que codifica a microdistrofina.
A microdistrofina é uma forma abreviada de distrofina e contém domínios selecionados de distrofina expressos em células musculares normais. Demonstrou-se que a microdistrofina administrada por delandistrogene moxeparvovec se localiza no sarcolema.
⚠️ Avisos
Sem informação.
Delandistrogene moxeparvovec pode aumentar certos níveis de enzimas hepáticas e causar lesões agudas graves no fígado. Os pacientes receberão medicação corticosteróide oral antes e após a infusão com Delandistrogene moxeparvovec.
Entre em contacto com o médico imediatamente se a pele do paciente e/ou o branco dos olhos parecerem amarelados, ou se o paciente perder uma dose de corticosteróides ou vomitar.
Miosite imunomediada (uma resposta imune que afecta os músculos) foi observada em pacientes com uma mutação de deleção no gene DMD que é contra-indicada. Entre em contacto com um médico imediatamente se o paciente apresentar qualquer aumento inexplicável de dor, sensibilidade ou fraqueza muscular, incluindo dificuldade para engolir, respirar ou falar, pois esses podem ser sintomas de miosite.
Miocardite (inflamação do coração) foi observada alguns dias após a infusão de Delandistrogene moxeparvovec.
É necessária monitorização semanal da troponina-I no primeiro mês após o tratamento. Entre em contacto com o médico imediatamente se o paciente começar a sentir dor no peito e/ou falta de ar.
As imunizações do paciente devem estar actualizadas com as diretrizes de imunização actuais antes do início do regime de corticosteróides necessário antes da infusão de Delandistrogene moxeparvovec. As vacinações devem ser concluídas pelo menos 4 semanas antes do início do regime de corticosteróides.
Devido à administração concomitante de corticosteróides, uma infecção (por exemplo, resfriado, gripe, gastroenterite, otite média, bronquiolite, etc.) antes ou depois da infusão de Delandistrogene moxeparvovec pode levar a complicações mais graves. Entre em contacto com o médico imediatamente se forem observados sintomas sugestivos de infecção (por exemplo, tosse, respiração ofegante, espirros, corrimento nasal, dor de garganta ou febre).
• A eliminação do vetor de Delandistrogene moxeparvovec ocorre principalmente através de resíduos corporais. Pratique a higiene adequada das mãos, como lavar as mãos, ao entrar em contato direto com os resíduos corporais do paciente. Coloque os materiais potencialmente contaminados que possam conter fluidos/resíduos corporais do paciente em um saco lacrado e descarte-os no lixo comum. Estas precauções devem ser seguidas por um mês após a infusão de Delandistrogene moxeparvovec.
