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Alnylam Netherlands B.V.
Código ATC
N07XX18
Fonte
EMA · EMEA/H/C/005852
O vutrisiran é um ácido ribonucleico interferente pequeno (siRNA) de fita dupla indicado para o tratamento de polineuropatia associada à amiloidose hereditária mediada por transtirretina (ATTR).
O ATTR hereditário é causado por mutações no gene da transtirretina (TTR) que desestabilizam a proteína TTR.
As proteínas TTR são expressas principalmente no fígado, actuando como carreadores de vitamina A.
A TTR existe como um tetrâmero (quatro monômeros ou subunidades) e é composto por 127 aminoácidos.
Mutações no gene TTR levam à dissociação de o tetrâmero TTR em monômeros.
Os monômeros de TTR se dobram incorretamente, agregam e formam fibrilas amilóides que se depositam em nervos periféricos e autónomos, coração e outros órgãos.
O vutrisiran tem como alvo o RNA mensageiro TTR (mRNA) do tipo selvagem e mutante e promove sua degradação. Isso diminui os níveis séricos da proteína TTR e diminui a quantidade de depósitos de fibrilas amilóides em pacientes com ATTR hereditário.
O vutrisiran está comercialmente disponível como um conjugado de N-acetilgalactosamina (GalNAc), uma molécula que se liga aos receptores asialoglicoproteínas (ASGPR) em hepatócitos. Portanto, o conjugado vutrisiran-GalNAc tem como alvo o mRNA de TTR no fígado.
⚠️ Avisos
Gravidez
Gravidez:
Não deve ser utilizado durante a gravidez.
Aleitamento
Aleitamento:
O benefício deve superar o risco durante a amamentação.
Informe o médico se já teve alguma reacção alérgica ou incomum ao vutrisiran ou a qualquer outro medicamento. Informe também o médico se tiver quaisquer outros tipos de alergias, como a alimentos, corantes, conservantes ou animais.
Não foram realizados estudos apropriados sobre a relação da idade com os efeitos da injecção de vutrisiran na população pediátrica. Segurança e eficácia não foram estabelecidas.
Estudos apropriados realizados até o momento não demonstraram problemas geriátricos específicos que limitariam a utilidade da injecção de vutrisiran em idosos. No entanto, os pacientes idosos são mais sensíveis aos efeitos do vutrisiran do que os adultos mais jovens.
Informe o médico se estiver a tomar qualquer outro medicamento com ou sem receita (sem receita médica [OTC]).
Certifique-se de informar o médico se tiver outros problemas médicos, especialmente:
Deficiência de vitamina A - Use com cautela. Pode piorar esta condição.
