Reviews reflect personal experiences and are not medical advice. Always consult your doctor.
Výrobca
Immedica Pharma AB (Francja)
Zloženie
Natrii phenylbutyras 500 mg
ATC kód
A16AX03
Zdroj
URPL
Farmakoterapeutická skupina: rôzne produkty tráviaceho traktu a metabolizmu, ATC kód: A16A X03.
Nátriumfenylbutyrát je proliečivo a rýchlo sa metabolizuje na fenylacetát. Fenylacetát je metabolicky aktívna zlúčenina, ktorá konjuguje s glutamínom formou acetylácie, čím vzniká fenylacetylglutamín, ktorý sa potom vylučuje obličkami. Z molárneho hľadiska je fenylacetylglutamín porovnateľný
s ureou (každá z látok obsahuje 2 móly dusíka) a poskytuje teda alternatívny vehikul pre vylúčenie odpadového dusíka. Na základe štúdií vylučovania fenylacetylglutamínu u pacientov s poruchami močovinového cyklu je možné odhadovať, že na každý gram podaného nátriumfenylbutyrátu sa vyprodukuje od 0,12 do 0,15 g fenylacetylglutamín dusíka. V dôsledku toho nátriumfenylbutyrát znižuje zvýšené hladiny plazmového amónia a glutamínu u pacientov s poruchami močovinového cyklu.
Je dôležité, aby sa diagnóza určila včas a aby sa okamžite začala liečba s cieľom zvýšiť šance na prežitie a klinický výsledok.
V minulosti boli poruchy močovinového cyklu s neonatálnym nástupom takmer univerzálne smrteľné do prvého roku života, a to aj vtedy, ak boli liečené peritoneálnou dialýzou a esenciálnymi aminokyselinami alebo ich analógmi bez obsahu dusíka. S hemodialýzou, použitím alternatívnych ciest vylúčenia odpadového dusíka (nátriumfenylbutyrát, benzoan sodný a fenylacetát sodný), obmedzením príjmu bielkovín v strave a v niektorých prípadoch aj so suplementáciou esenciálnych aminokyselín sa miera prežitia u novorodencov diagnostikovaných po pôrode (ale v prvom mesiaci života) zvýšila na takmer 80 %, keď sa najvyšší počet úmrtí vyskytol počas záchvatu akútnej hyperamonemickej encefalopatie. Pacienti s neonatálnym nástupom ochorenia mali vysokú incidenciu mentálnej retardácie.
U pacientok diagnostikovaných počas gravidity a liečených ešte pred vypuknutím záchvatu hyperamonemickej encefalopatie bolo prežitie 100 %, avšak aj u týchto pacientok sa u mnohých následne prejavili kognitívne poruchy alebo iné neurologické deficity.
U pacientov s neskorým nástupom deficiencie vrátane heterozygotných žien pre deficit ornitín transkarbamylázy, ktorí sa zotavili po hyperamonemickej encefalopatii a potom boli chronicky liečení reštrikciou proteínu v potrave a nátriumfenylbutyrátom, bola miera prežitia 98 %. Väčšina z týchto pacientov, ktorá bola testovaná, mala IQ v rozsahu od priemerného až po nízky priemer/hranicu mentálnej retardácie. Ich kognitívna výkonnosť zostala behom liečby fenylbutyrátom relatívne nemenná.
Nie je pravdepodobné, že liečbou dôjde k zvráteniu už existujúcej neurologickej poruchy
a u niektorých pacientov môže neurologické zhoršenie pokračovať.
Liečba AMMONAPSom môže byť potrebná po celý život, pokiaľ sa nezvolí možnosť ortotopickej transplantácie pečene.
⚠️ Upozornenia
AMMONAPS tablety sa nesmú používať u pacientov s dysfágiou vzhľadom na možné riziko vredov pažeráka, ak sa tablety nedostanú rýchlo do žalúdka.
Tento liek obsahuje 62 mg sodíka v tablete, čo zodpovedá 3 % WHO odporúčaného maximálneho denného príjmu sodíka.
Maximálna odporúčaná denná dávka tohto lieku obsahuje 2,5 g sodíka, čo zodpovedá 124 %
maximálneho denného príjmu sodíka odporúčaného WHO.
Obsah sodíka v AMMONAPS sa považuje za vysoký. Je to potrebné zohľadniť najmä u osôb s diétou s nízkym obsahom soli.
AMMONAPS sa má teda podávať opatrne u pacientov s kongestívnym zlyhaním srdca alebo ťažkou renálnou nedostatočnosťou a pri klinických ochoreniach, kde dochádza k zadržiavaniu sodíka s edémom.
Keďže metabolizmus a vylučovanie nátriumfenylbutyrátu prebieha v pečeni a obličkách, AMMONAPS sa má pri pečeňovej alebo obličkovej nedostatočnosti podávať opatrne.
Počas liečby sa majú monitorovať hladiny kália v sére, pretože vylučovanie fenylacetylglutamínu obličkami môže indukovať straty kália močom.
U mnohých pacientov sa môže objaviť akútna hyperamonemická encefalopatia, aj keď sú liečení.
AMMONAPS sa neodporúča na liečbu akútnej hyperamonémie, ktorá predstavuje naliehavý zdravotný stav.
V prípade detí, ktoré nedokážu tablety prehltnúť, sa odporúča použiť granuly AMMONAPS.