Cystadrops, 3,8 mg/ml Očná roztoková instilácia

Farmakoterapeutická skupina: Oftalmologiká, iné oftalmologiká, ATC kód: S01XA21.‍​‍‍‍​‍‍‍‍‍‍‍‍​‍ Mechanizmus účinku Cysteamín znižuje akumuláciu kryštálov cystínu v rohovke, pôsobí ako látka odstraňujúca cystín tak, že premieňa cystín za tvorby cysteínu a zmesi disulfidov cysteamínu a cysteínu. Klinická účinnosť a bezpečnosť Vykonali sa tri klinické skúšania s Cystadrops: klinické skúšanie s jedným ramenom, ktorého sa zúčastnilo 8 detí a dospelých (štúdia OCT-1), randomizované, multicentrické, otvorené, aktívne kontrolované klinické skúšanie fázy III (štúdia CHOC) s 32 pacientmi, otvorené, multicentrické klinické skúšanie s jedným ramenom (CYT-C2-001) realizované na 5 pacientoch mladších ako 2 roky. Štúdia OCT-1 Táto štúdia vyhodnocovala bezpečnosť a účinnosť Cystadrops po dobu 5 rokov. Prispôsobenie dávky sa vykonalo po oftalmologickom vyšetrení. Žiadny z pacientov neprerušil liečbu počas 5-ročného ďalšieho sledovania. Účinnosť bola vyhodnotená pomocou celkového skóre in-vivo konfokálnej mikroskopie (skóre IVMC, In-Vivo Confocal Microscopy), kvantifikovaním kryštálov cystínu v 7 vrstvách rohovky. Po 30 dňoch liečby a pri strednej frekvencii 4 kvapiek denne bol pozorovaný priemerne 30 % pokles celkového skóre IVCM. Stredný, 30 % pokles kryštálových depozitov cystínu v rohovke v porovnaní s východiskovou hodnotou, sa udržal pri priemernom dávkovacom režime 3 kvapiek/oko/deň (rozsah 1- 3 kvapky) u 7 z 8 pacientov. Fotofóbia inklinovala v priebehu času k zlepšeniu. Štúdia CHOC Táto štúdia bola randomizované, kontrolované skúšanie na vyhodnotenie profilu účinnosti a bezpečnosti Cystadrops, po 90 dňoch liečby dávkou 4 kvapiek/oko/deň. Ukazovateľom primárnej účinnosti bolo celkové skóre IVCM. 15 pacientov bolo vystavených Cystadrops. Bolo vypočítané priemerné celkové skóre IVCM pre 11 pacientov. Trend smerom k nižšiemu celkovému skóre IVCM v ramene s Cystadrops bol pozorovaný na 30. deň. Stredný pokles o 40 % v ramene s Cystadrops bol potvrdený na 90. deň. Nadradenosť Cystadrops bola preukázaná porovnaním s kontrolným ramenom (hydrochlorid cysteamínu 0,10 %) p<0,0001 95 % CI (2,11; 5,58). Nadradenosť Cystadrops bola tiež preukázaná pre fotofóbiu, ktorú hodnotil skúšajúci lekár porovnaním s kontrolným ramenom (hydrochlorid cysteamínu 0,10 %) p= 0,0048 95 % CI (0,23; 1,14). Pediatrická populácia Počas týchto 3 klinických skúšaní (štúdie OCT-1, CHOC a CYT-C2-001) boli zozbierané klinické údaje o bezpečnosti a účinnosti. Cystadropsu bolo vystavených celkom 20 pediatrických pacientov, kde 5 jedinci boli mladší ako 2 roky. Najmladší pacient zaradený do klinického skúšania bol vo veku 13 mesiacov. Výsledky účinnosti a bezpečnosti sú podobné v oboch populáciách – pediatrickej aj u dospelých.