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A16AB10
Fonte
AIFA
O velaglucerase alfa é produzido por tecnologia de activação de genes numa linha celular humana.
O velaglucerase alfa é uma glicoproteína.
O monómero é de aproximadamente 63 kDa, possui 497 aminoácidos, e a mesma sequência de aminoácidos que a enzima humana de ocorrência natural, a glucocerebrosidase.
Há cinco potenciais locais de N- glicosilação, quatro dos quais estão ocupados.
O velaglucerase alfa é fabricado para conter glicanos predominantemente ricos em manose para facilitar a interiorização da enzima pelas células fagocíticas alvo através do receptor de manose.
O velaglucerase alfa suplementa ou substitui a beta-glucocerebrosidase, a enzima que catalisa a hidrólise do glucocerebrósido em glicose e a ceramida no lisossoma, reduzindo a quantidade de glucocerebrósido acumulado e corrigindo a fisiopatologia da doença de Gaucher.
O velaglucerase alfa aumenta a concentração de hemoglobina e a contagem das plaquetas e reduz os volumes hepáticos e esplénicos em doentes com doença de Gaucher de Tipo 1.
⚠️ Avisos
Gravidez
Gravidez:
Deve ter-se cuidado aquando da prescrição a mulheres grávidas.
Aleitamento
Aleitamento:
Tem de ser tomada uma decisão sobre a descontinuação da amamentação ou a descontinuação/abstenção da terapêutica com este medicamento tendo em conta o benefício da amamentação para a criança e o benefício da terapêutica para a mulher.
Hipersensibilidade:
Foram notificadas reacções de hipersensibilidade em doentes que participaram em estudos clínicos.
Como acontece com qualquer medicamento proteico intravenoso, é possível haver reacções de hipersensibilidade.
Por conseguinte, deve estar prontamente disponível um apoio médico adequado, aquando da administração de velaglucerase alfa.
Se ocorrer uma reacção grave, devem ser seguidas as actuais medidas clínicas para um tratamento de emergência.
O tratamento deve ser cuidadoso em doentes que tenham apresentado sintomas de hipersensibilidade a outra terapêutica de substituição enzimática.
Reacções relacionadas com a perfusão:
As reacções relacionadas com a perfusão foram as reacções adversas mais frequentemente observadas em doentes tratados nos estudos clínicos.
A maioria das reacções relacionadas com a perfusão foi ligeira.
Os sintomas de reacções relacionadas com a perfusão observados com mais frequência foram: cefaleia, tonturas, hipotensão, hipertensão, náuseas, fadiga/astenia e pirexia/subida da temperatura corporal.
No caso de doentes sem terapêutica prévia ao tratamento, a maioria das reacções relacionadas com a perfusão ocorreu nos primeiros 6 meses do tratamento.
O tratamento das reacções relacionadas com a perfusão deve basear-se na gravidade da reacção e inclui a diminuição da taxa de perfusão, tratamento com certos medicamentos, como anti-histamínicos, antipiréticos e/ou corticosteróides, e/ou a interrupção e retoma do tratamento com um período de perfusão maior.
O tratamento anterior com anti-histamínicos e/ou corticosteróides pode evitar reacções subsequentes nos casos em que tenha sido necessário um tratamento sintomático.
Por norma, os doentes não foram medicados antes da perfusão de velaglucerase alfa durante os estudos clínicos.
Imunogenicidade:
Os anticorpos podem influenciar as reacções relacionadas com o tratamento verificadas com a utilização de velaglucerase alfa.
Para melhor avaliar a relação, nos casos de reacções graves relacionadas com a perfusão e nos casos de ausência ou perda de efeito, os doentes devem realizar testes para determinar a eventual presença de anticorpos e os resultados devem ser comunicados à empresa.
Nos ensaios clínicos, um dos 94 (1%) doentes desenvolveu anticorpos de classe IgC ao velaglucerase alfa.
Neste caso único, os anticorpos foram determinados como neutralizadores num ensaio in vitro.
Nenhuma reacção relacionada com a perfusão foi notificada para este doente.
Nenhum doente desenvolveu anticorpos IgE ao velaglucerase alfa.
