Akortor

Grupo farmacoterapéutico: Corticosteroides para uso sistémico, glucocorticoides, código ATC: H02AB09. Mecanismo de acción Hydrocortisonum es un glucocorticoide. Los glucocorticoides son esteroides adrenocorticales, tanto de origen natural como sintético, que se absorben fácilmente desde el tracto gastrointestinal. Efectos farmacodinámicos Se considera que Hydrocortisonum es el principal corticosteroide secretado por la corteza suprarrenal. Los glucocorticoides de origen natural (hidrocortisona y cortisona), que poseen además propiedades retenedoras de sal, se emplean como terapia de sustitución en estados de insuficiencia adrenocortical. También se utilizan por sus potentes efectos antiinflamatorios en trastornos de numerosos sistemas orgánicos. Los glucocorticoides provocan efectos metabólicos profundos y variados. Asimismo, modifican las respuestas inmunitarias del organismo frente a diversos estímulos. Eficacia clínica y seguridad Población pediátrica El estudio pivotal fue un ensayo abierto, de dosis única y unicéntrico, en 24 pacientes pediátricos menores de 6 años que requerían terapia de sustitución por insuficiencia suprarrenal debida a HSC, insuficiencia suprarrenal primaria o hipopituitarismo. El estudio constó de tres cohortes consecutivas: la primera incluyó a 12 pacientes de 2 a menos de 6 años; la segunda, a 6 pacientes de 28 días a menos de 2 años; y la tercera, a 6 neonatos desde el nacimiento hasta menos de 28 días. De estos 24 pacientes, 23 presentaban diagnóstico de HSC y 1 de hipopituitarismo, incluyendo hipotiroidismo. 1 paciente tenía hipoplasia renal, 1 dermatitis atópica y 1 rinitis. En el estudio se administró una dosis única de granulado de Alkindi equivalente a la dosis matutina previa del tratamiento glucocorticoide habitual de cada paciente. El intervalo de dosis administrado de Alkindi fue de 1 mg - 4 mg. Los padres/cuidadores (y, cuando fue posible, los niños) evaluaron la palatabilidad de Alkindi tras su administración mediante una escala Likert de 5 ítems. Al tratarse de un estudio de dosis única, la variable principal de eficacia fue el cortisol sérico a los 60 minutos. En los 24 pacientes se observó que Alkindi incrementaba los valores de cortisol respecto al basal, conforme a lo previsto: mediana basal de cortisol 14,1 nmol/l (rango 14,1 - 104,5), mediana de C máx 535,2 nmol/l (rango 346,2 - 1445,1). Alkindi obtuvo una valoración positiva en cuanto a palatabilidad. Entre los padres y cuidadores consultados sobre la experiencia de su hijo al tomar el medicamento (n=23), el 82,6 % estuvieron de acuerdo/muy de acuerdo en que a su hijo le resultaba fácil tragar Alkindi; el 65,2 % estuvieron de acuerdo/muy de acuerdo en que su hijo mostraba una reacción positiva tras la administración de Alkindi; el 95,5 % se mostrarían satisfechos de administrar Alkindi a su hijo en el futuro; y el 95,5 % indicó que preferiría Alkindi para el tratamiento de su hijo frente a su formulación habitual de hidrocortisona. Seis de los 12 niños de la Cohorte 1 (intervalo de edad 2,6 a 4,7 años) respondieron a un cuestionario de palatabilidad adaptado. ≥50 % de los sujetos refirieron que el sabor, la sensación en la boca y la facilidad para tragar eran muy buenos y que probablemente volverían a tomar el medicamento. El 68,8 % de los voluntarios adultos sanos describieron el sabor como neutro.